Définition
Un essai clinique est une étude organisée pour tester les effets :
- d’un nouveau médicament,
- d’un médicament déjà existant,
- d’un traitement biologique,
- d’un dispositif médical
qui pourrait traiter ou empêcher une maladie déjà identifiée.
L’objectif principal d’un essai clinique est de comparer 2 ou plusieurs groupes de sujets, en utilisant 2 ou plusieurs traitements afin de déterminer l’efficacité d’un médicament ou d’un traitement biologique ou d’un dispositif médical.
Les essais cliniques sont menés avec précaution et de façon éthique pour protéger les patients d’effets secondaires inutiles. Ils permettent une collecte et une analyse précise et juste de l’information des effets de la thérapie sur la maladie.
4 points clefs sur les essais cliniques
- Les objectifs d’un essai clinique sont, d’une part de s’assurer de l’innocuité du nouveau traitement que l’on souhaite tester, et d’autre part d’en montrer l’efficacité thérapeutique dans une indication précise.
- Avant de choisir de participer à un essai clinique, il faut disposer d’une information complète sur l’étude y compris sur les effets secondaires et les bénéfices que la personne est susceptible d’en attendre.
- Le médecin responsable de l’étude est chargé d’expliquer le protocole, de répondre à toutes les questions, et de recueillir le ‘consentement éclairé’ des participants.
- Refuser de participer ou quitter l’essai clinique à tout moment est un droit légitime qui ne peut en aucun cas nuire à la relation patient / médecin.
Les différentes phases d’un essai clinique
Les essais cliniques d’une nouvelle molécule sont en général réalisés en trois phases, chacune incorporant un nombre croissant de personnes. Lorsque la molécule est déjà connue, dans une autre indication thérapeutique, on passe directement aux essais de phase II.
La quatrième phase de l’essai, de plus longue durée, débute une fois que le médicament est mis sur le marché (études post marketing), elle vise à recenser les effets indésirables ou les propriétés pharmaceutiques qui n’auraient pas été mises en évidence lors des trois premières phases.
Phase I :
Etudes visant à évaluer la sécurité du médicament et connaître sa pharmacocinétique (c’est-à-dire son devenir dans le corps humain : absorption, métabolisme, élimination and excrétion).
Ces études sont généralement courtes (de quelques jours à quelques mois) impliquant un petit nombre de volontaires sains (personnes sans maladie diagnostiquée, désireuses de participer à une étude clinique). Les personnes sont hospitalisées pendant l’essai, de manière à être suivies de près. On cherche à déterminer la dose maximale de médicament tolérée ainsi que les effets secondaires survenant à différentes concentrations.
Environ 70 % des médicaments expérimentés franchissent le cap des essais de phase I.
Une fois la sécurité du médicament prouvée, on doit tester son efficacité.
Phase II :
Etudes menées pendant quelques mois à deux ans sur un petit groupe homogène de patients (10 à 40 patients).
Elles permettent d’étudier l’efficacité du produit, de rechercher la plus petite dose efficace et de déterminer la posologie optimale pour la phase III.
Seulement un tiers des substances testées franchissent le cap des essais de phase I et II.
Phase III :
Puis viennent les essais comparatifs réalisés sur plusieurs centaines de malades. Le principe de l’essai comparatif repose sur l’attribution aléatoire des traitements randomisés en double aveugle ou double insu.
Le traitement en cours d’évaluation est comparé soit à un placebo, soit à un médicament de référence dans l’indication thérapeutique étudiée. Ces études de phase III permettent de conclure sur la tolérance et l’efficacité du produit, donc d’évaluer le rapport bénéfice/risque du médicament.
Ce sont des études à grande échelle qui sont conduites, la plupart du temps, sur une ou plusieurs années. Sur la base des résultats obtenus après la phase III, le laboratoire pharmaceutique peut déposer un dossier de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) auprès des autorités de santé compétentes.
De 70 à 90% des médicaments entrant en essai de phase III sont retenus comme candidats à une demande d’AMM.
Phase IV (post marketing) :
Phase permettant d’affiner la connaissance du médicament en :
- comparant le médicament avec d’autres produits déjà sur le marché ;
- évaluant les effets à long terme sur la qualité de vie du patient ;
- déterminant la relation coût-efficacité du traitement par rapport aux autres.
Ces études ne sont jamais closes et permettent au laboratoire pharmaceutique d’argumenter la révision de l’AMM tous les 5 ans.
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